Gen tedavisi sonrası ilk kez duyan sağır çocuğun dans ettiği anlar yürekleri ısıttı
Doğuştan sağır olan bir çocuk, yeni bir gen tedavisi sonucunda duyma yeteneğini kazandı ve ilk kez dans etti. Tedavi, Şanghay'daki Fudan Üniversitesi ve Mass General Brigham Göz ve Kulak araştırmacıları tarafından yürütülen bir klinik deneme kapsamında uygulandı. Çocuk, DFNB9 adı verilen genetik sağırlığı hedefleyen tedavi sonrası ilk kez sesleri duyabildi ve dans edebildi.
Doğuştan sağır olan küçük bir çocuğun, duyma yeteneği kazandıran bir enjeksiyon sonrası ilk kez dans ettiği bir video çekildi. Çocuk, her iki kulağında da duyma yetisini geri kazanan beş sağır çocuktan biriydi.
Şanghay'daki Fudan Üniversitesi Göz ve Kulak Burun Boğaz Hastanesi'nde, Mass General Brigham Göz ve Kulak araştırmacılarıyla ortaklaşa yürütülen bir klinik denemenin parçası olarak, çocuklara DFNB9 adı verilen kalıtsal sağırlığı hedefleyen yeni bir gen tedavisi uygulandı. Tedavi sonrasında çocuklar ilk kez duyma yetisine kavuşarak konuşmaları ve seslerin nereden geldiğini algılayabildi.
Enjeksiyondan 15 hafta sonra çekilen bir videoda, daha önce hiçbir şey duyamayan küçük bir çocuğun "Twinkle Twinkle Little Star" şarkısına dans ettiği ve ellerini heyecanla salladığı görülüyor. Video ayrıca çocuğun farklı yönlerden gelen seslere tepki verdiğini ve dengesini kaybettiğini gösteriyor.
Küçük çocuk, tedavi sonrası haftalar içinde bazı kelimeleri anlamaya ve "Baba" (baba) ve "Ayi" (hala/teyze) gibi kelimeleri söylemeye çalıştı.
Araştırmacı Zheng-Yi Chen, "Bu çalışmaların sonuçları şaşırtıcı. Tedavi edilen çocukların duyma yetenekleri büyük ölçüde ilerledi ve yeni çalışma, gen tedavisinin her iki kulağa uygulanmasının ek faydalarını gösteriyor" dedi.
Dünya genelinde 430 milyondan fazla insan işitme kaybı yaşıyor ve bunların 26 milyonu doğuştan sağır. Çocukluk sağırlığının %60'ına kadar olan kısmı genetik faktörlerden kaynaklanıyor.
Bu yeni çalışma, gen tedavisinin her iki kulağa da uygulandığı ilk çalışmadır. Çalışmanın baş yazarı Yilai Shu, genin kopyalarını taşıyan virüsleri çocukların iç kulaklarına enjekte etti. Beş çocuk 13 ve 26 hafta boyunca gözlemlendi. Hepsinde her iki kulakta işitme iyileşmesi, konuşma algısında ve ses lokalizasyonunda büyük ilerlemeler görüldü. İki çocuk ise müziği algılayabildi ve müziğe dans ederken kaydedildi.
Deneme devam etmekte ve çocuklar izlenmeye devam ediyor. Dr. Shu, "Doğuştan sağır çocuklarda her iki kulakta işitmenin geri kazandırılması, işitme iyileşmesinin faydalarını en üst düzeye çıkarabilir" dedi. Dr. Chen ise, "Çalışmamız, DFNB9'lu çocukların her iki kulağında tedavi edilmesini destekliyor ve umudumuz, bu yaklaşımın diğer genetik veya genetik olmayan sağırlık nedenleri için de kullanılabilmesi" dedi.
